目前共有五款siRNA药物上市，主要针对肝脏疾病。Patisiran作为首款上市药物，由siRNA和脂质纳米颗粒（LNP）构成，其通过静脉注射途径增加肝脏中的药物暴露。其余四款药物采用了N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的递送系统，一般通过皮下注射给药。这些上市siRNA药物通常含有磷酸骨架（PS）、2&#39；-OMe和2&#39；-F修饰。在体内给药后，这些药物首先进入血液循环，随后在肝脏和肾脏等器官进行代谢或排泄。不同药物的给药途径和吸收机制各有特点，例如Patisiran通过静脉注射给药，依赖APOE帮助药物有效进入肝脏；而采用GalNAc修饰的siRNA通常通过皮下注射，利用ASGPR介导的内吞作用进入肝细胞。皮下注射的药物则通过缓释机制逐渐进入肝细胞，实现充分暴露。