临床前研究阶段主要包括实验室研究，其目标在于寻找能够治疗特定疾病的具有潜力的新化合物。此阶段分为两大部分。首先，是药物靶点的发现与确认。研究者会依据特定疾病的生物机制，寻找具有治疗潜力的生物分子作为药物靶点。然后，进行靶点的空间结构分析，从而筛选一系列可能与之匹配的分子结构。其次，针对筛选出的潜在化合物进行合成，这些化合物被称为先导化合物。此阶段旨在优化化合物的结构，以提高其药效、降低副作用。临床前实验阶段（通常耗时2至4年）紧随其后，是新药研发过程中的关键步骤。实验主要在动物模型中进行，评估新化合物的药效、安全性及潜在的副作用。此阶段的目的是确保药物在动物模型中的表现符合预期，为进一步的临床试验奠定基础。