达希纳和格列卫：让白血病患者像慢性病患者那样生存

上海血液学研究所副所长、瑞金医院血液科主任沈志祥教授在慢性髓性白血病的专家高峰会上指出，既往慢性髓性白血病（CML）(慢性髓性白血病(CML )，它是一种血液和骨髓肿瘤，机体产生恶性白细胞。在所有白血病中，此病占15%~16%。)确诊后，首先考虑行造血干细胞移植（HSCT）进行根治；自从格列卫问世后，这种状况逐渐发生变化。格列卫(甲磺酸伊马替尼片)是一个针对CML发病根源的分子靶向药物。而在使用该药之前，大约50%的患者在仅3~5年后从初始期进展到更晚期阶段，一旦患者达到最终阶段或急变期，存活时间通常只有3~6个月。《NCCN慢性髓性白血病治疗指南》指出伊马替尼可有效治疗CML。IRIS（国际随机干扰素ST1571）是正在进行的针对新诊断的CML患者开展的开放的III期临床试验，在16个国家的177个中心入组了1106名新诊断的患者，试验结果显示，经过7年的该药治疗后，估计有86%的患者仍在生存。

在治疗中，也有部分患者会出现对伊马替尼不耐受或者耐药，对此新一代的达希纳(尼洛替尼胶囊)具有高度选择性和靶点亲和力，在欧美已被批准用于既往治疗失败/不耐受的慢性期和加速期CML。

达希纳（尼洛替尼胶囊）在格列卫(甲磺酸伊马替尼片)的基础上有所改进，优化了与ATP结构域的结合，可克服对格列卫耐药的基因突变。与格列卫相比，尼洛替尼与Abl结构域结合更容易、更紧密，可通过亲脂性相互作用，改善与辅助结合口袋的匹配性，使其对点突变的敏感性下降。达希纳能优先靶向抑制Bcr-Abl融合基因，诱导细胞凋亡。

在以前，患上慢性髓性白血病就等同于离死亡不远了，现在，有了达希纳等的专门的靶向治疗药物，慢性髓性白血病患者完全可以通过坚持服药，获得像慢性病病患者一样的长期生存的机会，一样正常地生活，关键是要有积极地心态去直面此病。