过去的研究表明，研发一种新药的平均成本大约在10亿美元左右。然而，最近的数据揭示，新药开发的实际费用远高于此。例如，阿斯利康在1997年至2011年期间的研究开销达到了约580亿美元，期间仅获得了5个新药批准，平均每个新药的成本高达118亿美元。在所有新药研发成本中，生物制药巨头安进公司的花费最低，每个批准新药的平均成本约为37亿美元。这些数字包括了众多研发失败的项目，如果只计算成功上市的新药，费用会相对较低。
从现有数据中可以看出，生物制药公司相较于传统制药公司在研发成本上通常有更低的投入，并且上市的产品种类更多。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了三个关于生物仿制药的指导草案，预示着未来几年生物制药将成为制药公司的一个重要发展方向。在2010年美国销量最好的前20种药物中，有7种是生物药，这也难怪众多制药公司开始将目光转向生物药领域。
研发失败，尤其是临床后期的失败，是药企最不愿意看到的情况。因此，如何提高研发效率、降低失败率成为每位首席执行官面临的挑战。目前，业界普遍采取的措施包括精简研发机构、外包、合作开发，以及收购有潜力的生物技术公司。然而，仅仅依赖外部技术转让并不足以保证成功，汤姆森路透的研究指出，源自内部研发的新药项目成功率比来自外部技术转让的项目高出20%。
实际上，降低研发失败率的关键在于减少临床后期的失败。这需要在药物研发的早期阶段就尽早识别潜在风险和不良反应，理智地评估研发风险，并在必要时及时终止不必要的项目。尽管如此，无论新药研发的成本如何，制药巨头们似乎都愿意继续在这场资本游戏中“乐意”投资。
