在进行肉毒毒素治疗脑瘫之前，必须明确治疗目标并制定细致的计划，这个过程需要神经科、矫形科和康复科等多学科的合作。治疗目标不应仅限于降低痉挛，还应考虑到肌张力增高在某些情况下对患者的积极作用。治疗后，应结合肌腱牵拉、运动训练或使用矫形器具等措施，以矫正畸形并提升运动技能。
评估肉毒毒素治疗效果时，可以使用视频影像分级、计算机步态分析系统等客观可靠的技术和临床试验。粗大运动功能量表（GMFM）、医师评定量表（PRS）和Asworth肌张力分级等方法也可用于评估，但可能受主观因素影响。
20世纪90年代的两个随机对照试验（RCTs）通过比较肉毒毒素注射组和石膏矫形组的数据，利用视频影像分级、计算机步态分析系统和PRS等方法，分析了在降低下肢肌源性张力、改善步态方面的差异。其中一个试验显示肉毒毒素组表现优于石膏矫形组，而另一个试验未发现显著疗效差异。2000年，Koman等人通过设立注射组和安慰剂对照组（RCT）观察了脑瘫患儿腓肠肌注射后的步态变化，结果显示注射组明显优于安慰剂组。Desloovere等人研究认为，肉毒毒素注射结合石膏矫形能更有效地改善步态。
关于肉毒毒素治疗脑瘫患儿上肢肌痉挛的报道较少。1997年，Corry等人观察到注射后上肢肌紧张程度降低，某些功能得到改善，但肌力下降影响了手的精细抓握能力。他们认为疗效结果在试验对象中存在很大差异，并强调由于上肢需要更高的精细协调运动，在治疗上肢时应更谨慎地选择患者并进行疗效评估。
总体而言，肉毒毒素注射在降低痉挛、减轻护理难度、矫正蹲伏步态和剪刀步等方面显示出益处，但在改善功能方面的优势不明显。
