进行性肌营养不良是一种遗传性疾病，目前尚无根治方法。治疗主要包括药物治疗、康复训练、营养支持等对症治疗，目的是改善症状，延长生存期，提高生活质量。
药物治疗方面，糖皮质激素是治疗杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的常用药物，但不适用于病情较轻的贝克型肌营养不良（Becker Muscular Dystrophy, BMD）。通常在3岁后，运动功能出现异常前开始口服泼尼松或泼尼松龙。医生会根据治疗效果和副作用调整用药方案，可能采用周末疗法或间断疗法。激素治疗能延缓病情进展，降低脊柱侧弯风险。
针对心脏损害、呼吸道感染和胃肠道功能障碍等症状，医生会指导使用相应药物。对于部分类型的进行性肌营养不良，如有必要，可进行矫形手术以维持运动功能，如下肢骨折的外科手术治疗，或脊柱骨折时的综合治疗方案。
进行性肌营养不良是由基因突变或缺失引起的遗传性疾病，表现为肌力减退和肌肉萎缩，可能伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸和胃肠道等部位的病变。其中，DMD/BMD最为常见。不同类型的肌营养不良，症状表现各异。
Duchenne型肌营养不良患者在3~5岁时出现肌肉无力，如走路慢、脚尖着地、易摔倒、蹲位站立困难，行走呈现“鸭步”，仰卧位起立时出现Gowers征。约90%的患者出现肌肉假性肥大，以腓肠肌最明显，也可能出现在三角肌、臀肌、股四头肌等。约30%的患者存在智力障碍，也可能出现胃肠道功能异常。到了10~12岁，患者通常无法行走，需依赖轮椅，肌肉明显萎缩，关节挛缩，脊柱侧弯。
