1. 进行性肌营养不良是一种遗传性疾病，由基因突变或缺失引起，其特征是肌力减退和肌肉萎缩，可能伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸和胃肠道等部位的病变。
2. 该疾病类型繁多，以DMD基因缺陷导致的Duchenne/Becker肌营养不良最为常见，国内的发病率约为1/3853，每3600~6000名出生男婴中有1例发病。
3. 目前，西医治疗进行性肌营养不良尚未有有效的药物治疗手段，临床主要通过药物治疗、物理治疗、基因治疗、以及干细胞治疗的手段对疾病进行控制。
4. 国内针对进行性肌营养不良新药开发的公司相对较少，新药的产出还需要一段时间。目前许多治疗方法处于临床试验阶段，结果尚未可知。
5. 进行性肌营养不良在中医上属于痿症，其形成与脾肾肝关系密切。脾主运化，肾主骨生髓，肝主筋。中医治疗重点是健脾养胃、养肾、强肝功能，以期改善病情。
6. 尽管每年都有关于最新基因治疗上市的传闻，但实际上这些治疗方法尚未上市，患者和家属在等待中面临巨大的失望和挑战。
