小脑萎缩的病因大多不明，且病程缓慢隐袭，不易察觉。西医至今尚未找到完全有效的治疗方法。当前的临床治疗原则主要有三个方向：一是激活脑代谢功能，间接抑制疾病进展。常用的药物如氢化麦角碱、二氢麦角隐亭、麦角溴烟脂等，这些药物通过降低细胞内钙浓度，增强腺甘酸环酶、多巴胺及5-HT系统的活性，减少血小板聚集及红细胞凝聚，改善脑微循环和血流量，进而提高脑细胞代谢。
二是维持残存的脑功能状态及改善生活质量。对于脑萎缩患者，特别是早期，应防止生活机能、记忆、语言、兴趣等进一步下降。结合患者实际情况，应使患者在视、听、语言、社会、家庭交往等方面有适当的机能活动，避免孤立、寂寞、低生活质量状态，防止加速脑萎缩。
三是减少因脑萎缩而产生的各种症状及并发症。在治疗过程中，主要问题包括性格、行为改变，情感、定向力障碍，幻觉、妄想及二便失禁等。对于易兴奋、易怒、情绪爆发等问题，可通过适量使用弱安定剂或抗精神病药物进行控制。对于失眠及睡眠倒错，需在白天给予计划性活动和良性刺激，夜间则适量使用安眠或镇静剂，避免使用可能抑制脑干功能的巴比妥类药物。
对于可查原因引起的脑萎缩，应驱除病因并配合对症治疗。如内分泌、代谢和营养缺乏导致的脑萎缩，需早期补充缺乏物质；脑部感染性疾病所致者应及时抗感染；化学、物理因素所致者应避免接触致病物质；因药物用量过久或过大引起的脑萎缩，应立即停药或换用其他对脑组织损害较小的药物，并及时治疗脑萎缩；因肿瘤所致者应早期手术切除。
中医中药治疗脑萎缩（大脑萎缩，小脑萎缩）合并肌肉萎缩，积累了丰富经验，显示了中医的优势。中医治疗强调整体观念，认为肝主筋脉，肾主骨生髓，脑为髓海，髓海空虚则脑失所养。通过活血化瘀、开通经络、祛除外邪、补益脾肾等方法，恢复津液，滋养脑和肌肉。
我们在治疗过程中总结了独特性和用药特殊性。疗法以内服外疗法的科学性、合理性对症治疗，因势利导，辩证施治。选用渗透力强的药品，采用科学工艺，使药物进入血液直达病所，解决了吸收问题，从而达到治疗目的。
