水合氯醛是一种用于治疗失眠的药物，特别适用于入睡困难的情况。在使用过程中，成人常用量为催眠时口服或灌肠0.5~1.0g，睡前一次，需要将药物配制成10%的溶液或胶浆使用；镇静时一次0.25g，一日3次，饭后服用。对于儿童，催眠时的剂量为一次按体重50mg/kg或按体表面积1.5g/m2，睡前服用，最大限量为1g；镇静时一次按体重16.7mg/kg或按体表面积500mg/m2，每日3次，饭后服用，最大限量为500mg。
水合氯醛的不良反应包括对胃黏膜有刺激，引起恶心、呕吐，大剂量时能抑制心肌收缩力，缩短心肌不应期，抑制延髓的呼吸及血管运动中枢，对肝、肾有损害作用，偶有发生过敏性皮疹、荨麻疹，长期服用可产生依赖性和耐受性，突然停药可引起神经质、幻觉、烦躁、异常兴奋、妄想、震颤等严重撤药综合症。
水合氯醛的禁忌症包括肝、肾、心脏功能严重障碍者禁用，间歇性血卟啉病患者禁用。对于特殊人群，儿童在妊娠和哺乳期使用时需谨慎，尽管水合氯醛能通过胎盘，但在动物或人均尚未遇见致畸，但在妊娠期经常服用，新生儿可能产生撤药综合征。水合氯醛能分泌入乳汁，可致婴儿镇静。
在药物相互作用方面，水合氯醛与中枢神经抑制药、中枢抑制性抗高血压药（如可乐定、硫酸镁、单胺氧化酶抑制药、三环类抗抑郁药）合用时，可使水合氯醛的中枢性抑制作用更明显。与抗凝血药同用时，抗凝效应减弱，应定期测定凝血酶原时间，以决定抗凝血药用量。服用水合氯醛后静注呋塞米注射液，可导致出汗、烘热、血压升高。
水合氯醛的药理作用主要是催眠药、抗惊厥药。催眠剂量30分钟内即可诱导入睡，催眠作用温和，不缩短REMS睡眠时间，无明显后遗作用。催眠机理可能与巴比妥类相似，引起近似生理性睡眠，无明显后作用。较大剂量有抗惊厥作用，可用于小儿高热、破伤风及子癎引起的惊厥。大剂量可引起昏迷和麻醉，抑制延髓呼吸及血管运动中枢，导致死亡。
