
1. 第二批罕见病目录由国家卫健委等六部门联合发布,新增86种疾病,使总数达到207种。
2. 这些罕见病跨越17个学科领域,包括但不限于血液科、皮肤科和儿科。
3. 罕见病通常为慢性且严重,具有低发病率、诊断难度大和治疗困难的特点。
4. 全球范围内,仅有不足10%的罕见病有经过批准的药物治疗方案。
5. 脐带血作为干细胞移植的重要来源,在治疗罕见病方面扮演着关键角色,为患者提供了治愈的可能性。
6. 随着对脐带血医学价值的进一步发现和利用,其应用范围持续扩大,为罕见病患者带来了更多的治疗选项和希望。详情